GC녹십자와 한미약품이 공동 개발해 온 차세대 파브리병 신약 후보물질이 글로벌 시장으로 향한다.
GC녹십자는 한미약품과 함께 연구 중인 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA’(과제코드 HM15421/GC1134A)의 글로벌 독점 권리를 미국 희귀질환 전문 제약사 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)에 이전하는 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.
총 계약 규모는 최대 4억7500만 달러(약 6347억 원)에 이른다. 두 회사는 반환 의무가 없는 계약금(업프론트) 7000만 달러(약 935억 원)를 우선 확보하며, 향후 임상 개발과 상업화 성과에 따른 단계별 마일스톤으로 최대 4억500만 달러(약 5412억 원)를 추가로 받게 된다. 상용화 이후 판매 실적에 따른 경상기술료(로열티)는 별도로 지급된다.
계약 조건에 따라 바이오마린은 한국을 제외한 전 세계 시장에서 LA-GLA의 임상 개발과 판매를 도맡는다. 국내 허가 및 상업화 권리는 원개발사인 GC녹십자와 한미약품이 유지한다.
LA-GLA는 리소좀 축적질환의 일종인 파브리병을 표적하는 지속형 효소대체요법(ERT) 신약이다. 기존 정맥주사(IV) 방식 치료제가 2주 간격 투여를 요구했던 것과 비교해, 체내 반감기를 늘리고 제형 안정성을 높여 피하주사(SC)가 가능하도록 고안됐다.
이를 통해 투약 편의성을 대폭 개선하고 환자의 치료 부담을 경감시키는 것을 목표로 한다. 앞선 비임상 단계에서는 신장 기능 개선 및 혈관·말초신경계 지표에서 유의미한 유효성을 확인했다.
해당 파이프라인은 한미약품의 약물 지속형 플랫폼 기술과 GC녹십자의 효소대체요법 제제 생산 및 임상 역량을 접목해 탄생했다. 지난 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 획득했으며, 현재 글로벌 임상 1·2상 단계에 진입해 있다. 향후 이어질 글로벌 개발 과정은 바이오마린이 주도해 진행할 방침이다.
기술을 도입한 바이오마린은 희귀 유전질환 분야에 특화된 글로벌 바이오기업으로, 최근 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)를 인수하는 등 파브리병 치료제 시장 내 포트폴리오를 적극 확장하고 있다.
허은철 GC녹십자 대표이사는 “앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것”이라고 말했다.
임주현 한미약품그룹 부회장은 “LA-GLA는 국내 굴지의 제약사간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과”라며 “이번 파트너쉽을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 하겠다”고 말했다.
구지훈 더나은미래 기자
